Muud

3-25-1790 rahuldamisele, vaid sellises olukorras peaks Tervisekassa otsustama loa andmise kaalutlusõiguse alusel (vt haldusmenetluse seaduse (HMS) § 4 lg 2), võttes arvesse mh selliseid asjaolusid nagu ravimi hind, patsientide võrdne kohtlemine, Tervisekassa eelarvelised vahendid jmt. RaKS § 271 lg-s 2 sätestatu kohaselt moodustatud konsiiliumi 25.02.2025 protokolli järgi on Elevidys geeniravi, mille korral implementeeritakse inimese rakkude DNA-sse viirusvektori vahendusel mikro-düstrofiini kodeeriv pärilikkusaine jada. Ravimi eesmärgiks on asendada lihasrakus mittefunktsioneeriv düstrofiini valk uue DNA jada poolt toodetud mikrodüstrofiiniga. Tulemuseks on oodata paranenud funktsiooniga lihasrakku ning haiguse progresseerumise aeglustumist või täielikku stabiliseerumist. Konsiilium on välja toonud valiku teadusartikleid, mis viitavad läbiviidud kliinilistele uuringutele ENDEAVOR ja EMBARK. Neist uuringutest on ENDEAVOR oma olemuselt I faasi uuring, kus hinnatakse ravimi ohutust ja käitumist organismis. Kuna I faasi kliiniline uuring ei ole disainitud selliseks, et esmajärjekorras kontrollida ravimi efektiivsust, siis on selles uuringus tuvastatud andmed efektiivsuse kohta nõrga tõendusväärtusega. See uuring on veel aktiivne, st lõplikud tulemused ei ole selgunud ega avaldatud. EMBARK 3-faasilises uuringus hinnatakse samuti ravimi ohutust ja efektiivsust Duchenne’i lihasdüstroofiaga patsientidel. Ühe aasta möödumisel ravist ei saavutatud primaarsetes ravitulemuses statistiliselt olulist muutust. EMBARK uuringu kahe aasta jälgimistulemuste kohta ei ole veel avaldatud teaduspublikatsiooni, vaid ainult ravimitootja pressiteade. Geeniteraapia puhul on tegemist tõsise sekkumisega, millel võivad olla fataalsed tagajärjed. Seetõttu on oluline läbi viia kliinilisi uuringuid pikema aja vältel, et veenduda nii uue ravimi ohutuses kui ka kliinilises kasus. Konsiiliumi protokolli koostamise hetkeks ei olnud Elevidys ravimiga surmajuhtumeid esinenud, kuid ravimitootja on 18.03.2025 avaldanud teadaande ravimit saanud patsiendi surmast. Tervisekassa ravimikomisjon (vt RaKS § 43 lg 3 1) arutas 07.04.2025 ravimi Elevidys efektiivsust ja ohutusandmeid. Kokkuvõttes järeldati, et EMBARK uuringu esmane tulemusnäitaja ei näidanud ravimi paremust platseebo ees ja kahe aasta uuringutulemused on ebausaldusväärsed ning ravimi kliinilise efektiivsuse kasu vs tänane parim toetav ravi on tõendamata. Lisaks toodi välja, et lapsed, keda EMBARK uuringus uuriti, olid vanuses 4–8 aastat (kuni 9 aastat teisel aastal), mistõttu puudub teadmine, kas ja milline on raviefekt vanematel lastel või täiskasvanutel. Komisjoni hinnangul ei ole Elevidyse efektiivsuse kinnitamiseks ja selle saavutamise tõenäosuse hindamiseks praegu teaduslikke tõendeid. Tervisekassa nõustub ravimikomisjoni järeldusega. Elevidyse efektiivsuse kohta avaldatud uuringuraportid on teaduslikus vaates kallutatud, need on Elevidyst tootva ravimifirma poolt disainitud ja rahastatud, mistõttu on tulemuste tõenduse tase nõrk. Tõenduse hindamiseks ei saa ka kasutada ravimifirma kodulehel avaldatud pressiteadaandeid ja konverentsidel kasutatud postreid, kuna need ei ole publitseeritud teadusartiklid ja ei ole läbinud eksperthinnangute andmist retsensentide poolt (peer-review). Vaidluse all ei ole see, et taotlejal on vajadus ravi järele. Ka ravimikomisjoni hinnangul on katmata vajadus efektiivse ravivõimaluse järele lihasdüstroofia patsientidel suur. Küll aga puudub põhjendatud vajadus taotluses märgitud ravimi manustamiseks välisriigis, kuna ohutuse ja efektiivsuse andmed ei ole piisavad ning konkreetse seisundi ravikäsitlusena on Eestis olemas Tervisekassa rahastatud ravivõimalused, mis on kättesaadavad kõigile ravikindlustatud sarnase diagnoosiga patsientidele. Tervisekassal ei ole õiguslikku alust väljastada eelluba raviks välisriigis, sest kõik RaKS § 27 1 lg-st 1 tulenevad tingimused ei ole täidetud. Täitmata on: 2(23)

3-25-1790 –

RaKS § 271 lg 1 p 1: ravi kuldstandard Eestis on regulaarne ja pikaajaline glükokortikosteroidi (GKS) suukaudne ravi, millega alustatakse eelkooli eas. GKS-l on haiguse progresseerumist edasilükkav mõju, kuid seda vaid osaliselt. GKS ei ole tervistava toimega ning on oluliste kõrvalmõjudega (nt kaalutõus, pikkuskasvu aeglustumine, neerupealise puudulikkus, vererõhu tõus jms). Kõik lihashaigusega patsiendid saavad tuge füsioteraapiast, abivahenditest (ortoosid, skolioosi korsetid, ratastoolid jms) ning suukaudsete toidulisandite kreatiin ja vitamiin Q10 ravist. Eelnimetatud sekkumised on kättesaadavad kõigile sarnase diagnoosiga patsientidele. Ka Elevidyse puhul ei ole tegemist kõrvaltoimetest vaba ja tervistava ravimiga, vaid sümptomite leevendamise ja edasilükkamisega. Hetkel puuduvad piisavad andmed, kui kaua ravim manustamise järgselt mõju avaldab, milline on ravimi kliiniline lõplik tulemus ning kas patsient tervistub. Samuti puudub hetkel tõendatud teadmine, mil määral erineb kuldstandardina rakendatava ravi tulemus Elevydisega ravi tulemustest, sest selle kohta andmete kogumine on algfaasis (ENDURE uuringusse alles värvatakse osalejaid). Seetõttu ei saa hetkel väita, et ravi Elevydisega on efektiivsem kui kuldstandardina osutatav ravi;

–

RaKS § 271 lg 1 p 3: ravimile ei ole Euroopa Liidus veel müügiluba antud, ravimitootja ja Euroopa Ravimiamet ei ole määratlenud ametlikke näidustuse kriteeriumeid Euroopa Liidus. Konsiiliumi hinnangul on Elevidys küll ainuke haigust modifitseeriva toimega raviviis, kuid selle pikaajalised efektiivsuse andmed on teadmata. Geeniravi võib olla ohtlike ja oluliste kõrvaltoimete või tüsistustega (sh surm), mille teket ei ole võimalik prognoosida enne ravimi manustamist.

–

RaKS § 271 lg 1 p 4: konsiiliumi selgituse kohaselt ei ole selle ravivõtte puhul võimalik hinnata, kas eesmärgi saavutamise keskmine tõenäosus on vähemalt 50%. Diagnoositud haigus kuulub harvikhaiguste valdkonda ning ravimeetodid on teaduslikult uuritud, kuid väikeses populatsioonis. Käesoleva geeniravi ja paljude teiste sarnaste ravimite valdkonnas puuduvad teaduslikult väljatöötatud indikaatorid, mis aitaksid ravitõhusust mõõta. Kuna ravimi efektiivsus ei ole piisavalt tõendatud, siis ei saa hinnata ka eesmärgi saavutamise tõenäosust protsentides ja seetõttu ei saa lugeda antud kriteeriumit täidetuks.

Maailmas lisandub igapäevaselt uusi ravimeetodeid ja ravimeid, mida peetakse eelmistest paremateks. Tervisekassa on kohustatud võimaldama patsientidele ravi võrdsetel tingimustel ning ei saa patsiente eeliskohelda lähtuvalt nende vanusest, perekonnaseisust jm sotsiaalsetest teguritest. Kui Tervisekassal oleks kohustus pakkuda patsiendile parimat võimalikku ja uudset ravi, tuleks seda võimaldada kõigile kindlustatutele, sõltumata diagnoosist ja ravi maksumusest. USA pädeva asutuse FDA (Food and Drug Administration) heakskiit ravimile on inidkatsioon, et ravimit on turvaline kasutada ja selle tootmisel tagatakse nõutavad standardid. FDA heakskiit ei anna samas piisavalt uuritud tõenduspõhist teadmist ravi pikaajalise efektiivsuse kohta ning ei sea kohustust lisada see ravikindlustuse paketti. FDA kiitis Elevidyse heaks nn kiirendatud heakskiitmise meetodil, mis tähendab, et ravimi kliinilist kasu, sealhulgas motoorse funktsiooni paranemist pikas perspektiivis, mis viiks patsiendi osalise või täieliku tervistumiseni, ei ole veel kindlaks tehtud. Ka konsiilium on toonud välja, et geeniravi puhul üksnes oodatakse osalist või täielikku haigusest tervistumist, kuid pikaajalised tulemused on teadmata. Osalist või täielikku haigusest tervistumist ei saa hinnata ilma pikaajaliste uuringuteta ning kuna neid uuringuid ei ole veel lõpuni viidud ja nende tulemusi avaldatud, ei saa väita, et Elevidyse puhul on tegemist teaduslikult tõestatud efektiivse ravimiga. Ühe patsiendi surma tõttu on hetkel osad Elevidyse uuringud seisma pandud seoses vajadusega vaadata üle kliiniliste uuringute protokollid. Lapse õiguste konventsioonist tuleneb mh kohustus tagada, et lapsele ei osutataks ravi, mis ei ole piisavalt 3(23)

3-25-1790 uuritud ja efektiivne. Kuna taotletav ravi ei ole Euroopas näidustatud ja ravimil ei ole Euroopas müügiluba, ei saa seda pidada usaldusväärseks ja kehtivatele standarditele vastavaks. Elevidyst manustatakse ühekordse infusioonina ja ravimi hind on erakordselt suur (3,2 miljonit USD ehk ca 2,8 miljonit eurot). Tegemist on maailma ühe kõige kallima ravimiga. Tervisekassa ravimite loetelus ei ole ühtegi ravimit, mille ühe ravikuuri maksumus oleks samas suurusjärgus. Tervisekassa kohustus hüvitada maailma kalleima ravimi kasutamise kulud muudaks ravimite farmakoökonoomilise analüüsi ning ravimite ja tervishoiuteenuste Tervisekassa loetelude kaudu hüvitamise sisutuks. Kui ravim oleks hüvitatav välisriigis osutatava tervishoiuteenusena, kuigi sama tervishoiuteenust saaks osutada ka Eestis (välisravi vajaduse ainsaks põhjuseks on asjaolu, et ravimile ei ole Eestis ega terves Euroopa Liidus müügiluba väljastatud), siis tekiks kindlustatud isikute ebavõrdne kohtlemine, sest ühel juhul võetakse hüvitamisel arvesse ravist saadava kasu suhet ravi maksumusse (s.o kulutõhusust), kuid teisel juhul mitte. Kulutõhususe puhul hinnatakse seda, kui palju lisakulu toob kaasa positiivne muutus tervisetulemi ühe ühiku (nt ühe kvaliteediga kohandatud eluaasta) kohta, võrreldes hinnatava tervishoiuteenuse alternatiividega, ning saadud tulemust võrreldakse kindlaksmääratud lävendiga. Võimaldades ühele patsiendile ravimit ilma ettenähtud kriteeriume täitmata ja eirates Euroopas kehtivaid ravitavasid, satuks Tervisekassa vastuollu kohustusega lähtuda kehtivast õigusest, kohelda patsiente võrdselt ning jagada ühist raviraha vastutustundlikult. Tervisekassa ei saa otsustada ainult üksikisiku ravimi saamise üle, vaid solidaarse tervisekindlustuse põhimõtete kohaselt peaksid seda ravimit saama kõik sama diagnoosiga patsiendid (sh tulevikus). Sellist otsust ei saa teha, kui EL-s ei ole määratud kindlaks ravimi näidustused, kasutuspiirangud ja hind. Teadaolevalt on 21.02.2025 seisuga Elevidyse ravile kvalifitseeruvaid patsiente (nn ambulatoorsed ehk iseseisvalt liikuvad Duchenne’i lihasdüstroofiaga patsiendid) kokku 10 ja nende hinnanguline ravikulu oleks üle 27 miljoni euro. Lisaks võivad kvalifitseeruda 5 Beckeri lihasdüstroofiaga patsienti ja mitteambulatoorsed patsiendid, sest kliinilistesse uuringutesse kaasatakse ka neid. Tervisekassa ravimite eelarve 2025. a-l on ca 340 miljonit eurot, millest on planeeritud uute haiglaravimite jaoks 6 miljonit eurot. Tervisekassa 2024. a eelarve kogukulu harvikhaiguste ravimitele oli 34,4 miljonit eurot.

3-25-1790 märgatavalt halvenenud ning tekkinud on esialgse õiguskaitse vajadus, sest esineb pöördumatu kahjuliku tagajärje oht. Taotleja läbis ravieelsed hindamised Dubai lastehaiglas ning ta hinnati ravile sobivaks kandidaadiks. Protseduuri eelselt toimuvad täiendavad konsultatsioonid, analüüsid ja uuringud verest ning immuunsüsteemi supressioon glükokortikosteroididega. Raviperiood on 30 päeva enne ravimi manustamist ja vähemalt 60 päeva pärast ravimi manustamist. Duchenne’i lihasdüstroofiaga inimeste eeldatav eluiga piirdub ilma efektiivse ravita keskmiselt 20 aastaga ja juba keskmiselt 12-aastaselt kaob iseseisev liikumisvõime. Taotleja on praegu 9-aastane ja tema terviseseisund on jõudnud hilisambulatoorsesse faasi. Ilma asjakohase ravita jätkub liikumisvõime vähenemine vähemalt samas tempos ja taotleja võib kaotada iseseisva liikumisvõime 2025. a suve lõpuks. Elevidyse ravi efektiivsuse puhul on liikumisvõime kaotus määrav. Ravim on kõige efektiivsem siis, kui seda manustada ambulatoorsetele ehk iseseisvalt liikuvatele patsientidele. Seega on oluline alustada ravi võimalikult vara. Esialgne õiguskaitse on hädavajalik, et vältida olukorda, kus enne vaide- ja kohtumenetluse lõppemist on taotleja terviseseisund jõudnud faasi, kus Elevidyse ravi ei saa enam taotlejale manustada või on selle efektiivsus oluliselt väiksem. Ettevalmistusi raviks tuleks alustada kohe. Elevidyse ravi on ainus eksisteeriv võimalus mõjutada taotleja haigusseisundit soodsas suunas. Eestis kättesaadav standardravi GKS-ga omab üksnes osaliselt haiguse progresseerumist edasilükkavat mõju ning see ei ole tervistava toimega ja on oluliste kõrvalmõjudega. Kaebus ei ole perspektiivitu, sest haldusmenetluses esines mitmeid rikkumisi, mis tõid kaasa ebaõige haldusakti andmise. Otsuse tegemisel on rikutud oluliselt kaalutlusõigust ja hinnatud asjaolusid ebaõigesti. RaKS § 271 lg-s 1 sätestatud tingimused välisravi kulude hüvitamiseks on täidetud ja Tervisekassa peab taotleja ravikulu hüvitama. Taotletavat tervishoiuteenust ega sellele alternatiivset tervishoiuteenust ei saa kindlustatud isikule Eestis osutada (RaKS § 27 1 lg 1 p 1), mida kinnitas ka konsiilium. Elevidyse kasutamise puhul on oodata osalist või täielikku haigusest tervenemist, samas kui GKS-i ravi ei ole tervistava toimega. Seetõttu ei ole tegemist alternatiivse raviga. Maailma Terviseorganisatsioon (WHO) on kinnitanud, et sümptomaatiline ravi ei ole alternatiiviks, kui on olemas haiguse kulgu mõjutav geneetiline ravim. Taotletav tervishoiuteenus on kindlustatud isikule näidustatud (RaKS § 271 lg 1 p 2), sest ta on hinnatud Elevidyse ravile sobivaks kandidaadiks. Ka konsiilium on märkinud, et ootab geeniravi puhul osalist või täielikku haigusest tervistumist (nt vähemasti haiguskulu kergenemist ja kliiniliselt Beckeri lihasdüstroofiale sarnast tulemust, mille puhul on elulemus ja iseseisev liikumisvõime pikemad). Taotletaval tervishoiuteenusel on ka piisavalt tõendatud meditsiiniline efektiivsus (RaKS § 271 lg 1 p 3). Tervisekassa tõlgendas konsiiliumi viidatud teadusartikleid ja -uuringuid ebaõigesti. Värsked teadusandmed kinnitavad, et Elevidys tekitab lihasrakkudes kõrgel tasemel düstrofiinivalku ning ravimi kestvat ja ohutut kasu. Taotletava tervishoiuteenuse eesmärgi saavutamise keskmine tõenäosus on vähemalt 50% (RaKS § 27 1 lg 1 p 4). Seadusest ei tulene, kas taotletud ravi peab vähemalt 50% tõenäosusega viima patsiendi täieliku tervenemiseni, haiguse kontrolli all hoidmiseni või kergendama patsiendi haigusega elamist. Olemasolevad teadusuuringud tõendavad igal juhul, et Elevidyse ravi on piisava tõenäosusega (vähemalt 50%) efektiivne Duchenne’i lihasdüstroofia sümptomite positiivseks mõjutamiseks. Kuigi Elevidyse kasutamise pikaajalised tulemused ei ole teada, ei mõjuta see asjaolu, et 2-aastases ajaraamis on tuvastatud patsientide seisundi paranemine. Võrreldes GKS-i raviga, millel puudub tervistav toime, aitab ka Elevidyse tõendatud lühiajaline tervistav toime oluliselt parandada taotleja elukvaliteeti ja elulemust. RaKS § 27 1 lg 1 p 4 mõte on anda hinnang, kas eksisteerib piisav tõenäosus, et ravim saavutab oma eesmärgi. Elevidysele on antud kasutusluba ka väljaspool kliinilisi uuringuid ning seda on teinud järjest rohkem riike, sh meditsiiniliselt kõrgelt arenenud riigid (USA, Brasiilia, Araabia 5(23)

3-25-1790 Ühendemiraadid, Bahrein, Iisrael, Kuveit, Omaan, Katar ja Jaapan), ning taotlus müügiloa saamiseks on esitatud veel mitmetes teistes riikides. Tervisekassa ei ole piisavalt arvestanud lapse ja tema perekonna õiguste ja huvidega. Füüsilise iseseisvuse säilitamise kestusel on otsene mõju mh taotleja psüühilisele heaolule ja perekonna hoolduskoormusele. Meditsiin areneb kiiresti ja iga võidetud aasta võib tuua uusi ravivõimalusi. Tervisekassa ei ole arvestanud, et harvikhaiguste rahastamisotsuste tegemisel kehtivad teistest leebemad diskretsiooni põhimõtted. Tähtsust ei oma, et ravimi manustamine oleks tehniliselt võimalik ka Eestis, sest ravimit ei saa tegelikkuses Eestis manustada. Tervisekassa on eksinud ravimi hinnaga, sest ravi hind Dubai lastehaiglas on 2,6 miljonit eurot, mis hõlmab transpordi- ja majutuskulud. Esialgse õiguskaitse kohaldamist ei kaalu üles avalikud huvid või kolmandate isikute õigused. Tervisekassa eelarvevahendite põhjendatud kasutamise vastu on suur avalik huvi, kuid samas ei too kõigi Tervisekassa eelarvest rahastatavate tervishoiuteenuste ärajäämine või edasilükkamine kaasa sedavõrd raskeid tagajärgi nagu kaasneksid praegusel juhul taotlejale. Iga taotlust tuleb lahendada juhtumipõhiselt ja kõik 10 Duchenne’i lihasdüstroofiaga patsienti ei pruugi üldse Elevidyse ravile kvalifitseeruda. Praeguse seisuga on Eestis tehtud uuringutega kindlaks ainult üks inimene (s.o taotleja), kelle haigusseisundi puhul on Elevidys sobiv ravim. Avalikud huvid ei kaalu üles riigi kohustust kaitsta taotleja elu ja tervist. Vaide või kaebuse rahuldamata jätmise korral tuleks taotlejal esialgse õiguskaitse korras saadu tagastada. Isegi kui hüvitise tagasimaksmine kujuneks pikaajaliseks, puudub alus arvata, et hüvitise tagasisaamine võiks osutuda võimatuks. Ravimikomisjoni otsus ei ole asjakohane tõend ja komisjoni kokku kutsumisega on Tervisekassa rikkunud põhjendamiskohustust. Taotleja puhul on GKS-i ravi jäetud alustamata just raviarstide soovitusel, et oodata geeniravi tingimuste selgumist.

6(23)

3-25-1790

3-25-1790 täielikku või osalist tervistavat toimet. GKS-i ravil on haiguse progresseerumist edasilükkav mõju ja sedagi vaid osaliselt. Kuna Elevidyse ravi puhul eeldatakse paremaid ja pikemaajalisi tulemusi kui GKS-i ravi puhul, siis ei ole GKS-i ravi alternatiiviks Elevidyse ravile. Tervisekassa märgib, et tal pole õigust rahastada avalikest vahenditest ravi, mis võib olla taotlejale ohtlik. Kohus leiab, et iga ravim võib olla potentsiaalselt ohtlik ning enne ravimi manustamist ei ole võimalik olla lõplikku teadmist, kuidas see konkreetsele patsiendile sobib või mõjub. Elevidyse ravil on pea veerandil juhtudest ohtlikud kõrvaltoimed, ent ka GKS-i ravil on terviseohtlikke kõrvaltoimeid. Ravita jäämine lõpeb taotleja jaoks igal juhul liikumisvõime kaotusega ja eeldatav eluiga jääb 20ndatesse eluaastatesse. GKS-i ravi lükkab liikumisvõime kao mõnevõrra edasi, kuid ei väldi seda lõplikult. Elevidyse ravi võib praeguste teadmiste pinnalt haigust oluliselt leevendada või ka liikumisvõime kadu vältida või vähemalt seda pikemalt edasi lükata. Seega ei saa Elevidyse ravi olla kahjulikum kui ravita jäämine või GKS-i ravi. Isegi kui taotleja ei saa terveks, annab ravi talle võimaluse elada pikemalt tervemat ja täisväärtuslikumat elu ning oodata uuema ja efektiivsema ravi väljatöötamist. Ravi ebaõnnestumise risk jääb tervishoiuteenuse osutaja ning taotleja enda kanda, mitte Tervisekassa kanda, kes ravi üksnes rahastab (mh on taotlejale teada, et ravimil ei ole Eestis ega EL-s müügiluba). Konsiiliumi arvamuse ja teadusartiklite põhjal ei ole samas põhjust arvata, et tegemist oleks taotleja elu ja tervist oluliselt ohustava ravimiga. Tervisekassa eelarvelised vahendid on piiratud avalik ressurss, mille põhjendatud kasutamise vastu esineb kaalukas avalik huvi. Ravikindlustuse piiratud ressursse tuleb kulutada mõistlikult ja sellest peaksid saama parimat kasu kõik kindlustatud isikud, mitte üksnes harvikhaiguste põdejad. Välistada ei saa, et taotleja ravi rahastamine võib tuua kaasa puudujäägi Tervisekassa eelarves ning selle tõttu võib jääda osa planeeritud ravist rahastuseta või lükkuda edasi. Samas ei kaasne mitte kõigiga neist sedavõrd raskeid tagajärgi nagu taotlejale. Avalike huvidega ei saa olla kooskõlas, et noor laps kaotab eluks ajaks liikumisvõime ja jääb perekonnale või laiemalt ühiskonnale koormaks nii hoolduse kui ka järjepideva ravi vajaduse ning nendega kaasnevate kulude tõttu, rääkimata keskmise eluea lühidusest. Elevidyse ravi õnnestumise korral jääksid sellised kohustused ja kulud olemata või väheneksid ning taotleja võiks elada pikemat ja täisväärtuslikumat elu. Samuti hoiaks Tervisekassa kokku ärajääva GKS-i ravi kulud. Seega ei saa avalik huvi kaaluda praeguses asjas üle taotleja huvi esialgse õiguskaitse kohaldamise vastu. Seda enam, et ravi vajavatel isikutel on ka endal võimalik ravisse vähemalt osaliselt panustada. Tervisekassal on õigus, et Elevidyse ravi on väga kallis (üle 2 miljoni euro). Samas on tegemist ühekordse väljaminekuga, mitte iga-aastaseid kulusid kaasa toova raviga. RaKS § 27 lg 2 ei välista, et Tervisekassa kannab taotletava tervishoiuteenuse kulud osaliselt, arvestades taotleja või tema pere majanduslikke võimalusi (nt leppides kokku hilisemas tagasimakse ajagraafikus). Kuigi ravimi maksumuse korraga tasumine võib käia perele üle jõu, ei pruugi selle vähemasti osaline järkjärguline hüvitamine olla pere jaoks võimatu. Esialgse õiguskaitse taotluse lahendamisel ei saa kohus arvestada Tervisekassa viidatud 9 sama diagnoosiga patsiendiga, vaid saab lähtuda ainult konkreetsest taotlusest. Puudub teave, kas ka ülejäänud sama diagnoosiga patsiendid kvalifitseeruksid Elevidyse ravile, kas nad sooviksid kõnealust ravi saada ning ka esitaksid vastava taotluse. Kohtupraktikast ei nähtu, et patsiendid oleksid kuritarvitanud võimalust saada välisravi rahastust esialgse õiguskaitse abil. Esitatud on vaid üksikud sellised taotlused. Kohus ei otsusta esialgse õiguskaitse raames etteulatuvalt ära asja lõpplahendust. Arvestades, et ka erialaspetsialistid (konsiilium, Ravimiamet, Tervisekassa) on vaidlusaluse ravi efektiivsuse osas eriarvamusel, ei saa kohus võtta praeguses menetlusetapis põhjendatud seisukohta, et kaebuse rahuldamine on välistatud. Esialgne õiguskaitse ei muuda kaebuse hilisemat rahuldamata jätmist võimatuks ega raskemaks. Kui kaebus jääb rahuldamata, tuleks taotlejal esialgse õiguskaitse korras saadu 8(23)

3-25-1790 tagastada (HKMS § 254 lg 2). Isegi juhul, kui hüvitise tagasisaamine osutuks võimatuks, tuleb hüvesid kaaludes eelistada lapse elu ja tervise kaitset. Asjakohatu on etteheide, et esialgset õiguskaitset kohaldades võtaks kohus endale nii ravimikomisjoni kui ka Tervisekassa rolli. Tervisekassa otsuse õiguspärasust hinnatakse asja sisulise lahendamise käigus, mitte ei otsustata seda esialgse õiguskaitse kohaldamise raames. Esialgse õiguskaitse kohaldamisel kaitseb kohus HKMS § 249 lg 1 alusel taotleja õigus, mis võivad saada vaide- ja kohtumenetluse ajal pöördumatult kahjustada. Kui see oleks võimalik ja majanduslikult soodsam, võib taotlejale sama ravi osutada ka Eestis. Selleks tuleb kokkuleppe saavutamise korral taotleda kohtult esialgse õiguskaitse määruse muutmist.

3-25-1790 keskmine tõenäosus on vähemalt 50%. Kuna puudub piisav usaldusväärne teave ravi ohutuse ja efektiivsuse kohta pikaajalises perspektiivis, siis ei ole selle ravi eest välisriigis tasu maksmise kohustuse ülevõtmine põhjendatud. Tervisekassa on avalikku huvi hinnanud õigesti. See, et taotleja puhul on tehtud täiendavaid uuringud, mis ei välistanud Elevidyse ravi, ning teiste Duchenne’i lihasdüstroofiaga patsientide puhul ei ole taotletava ravimi manustamise näidustust kindlaks tehtud, ei muuda asjaolu, et võrdlusgrupi moodustavad kõik isikud, kellel on Duchenne’i lihasdüstroofia, ja ei tähenda, et neile patsientidele ei tuleks vajadusel võimaldada sama geeniravi. Ühe isiku erikohtlemine ei saa olla lubatav, kui selleks puudub selge alus. Praegusel juhul selline selge alus puudub. Plaanilise välisravi kaudu välisriigis ravimi manustamine ei ole õigustatud. Ravimite erandina kompenseerimist reguleerib RaKS § 41 lg 8. Ka müügiloata ravimit on manustamiseks võimalik Eestisse tellida ning see on oluliselt lihtsam ja majanduslikult mõistlikum, kui saata patsient ravimi manustamiseks välisriiki. Segaduse vältimiseks tuleks ravimite manustamine välisravi korras välistada, v.a juhtudel, kus ravimi manustamine Eestis on tõendatult võimatu või ravimi manustamine on vajalik lisaks muu põhjendatud välisravi osutamisele. Ka müügiloata ravimi Eestisse tellimine peab siiski olema põhjendatud ja eelduskriteeriumid peavad olema täidetud. Vastavat taotlust menetleb Tervisekassa eraldiseisvalt. Ravimi hinna arvestamisel on lähtutud taotleja esitatud eeldatavast raviarvest, millest ei nähtu detailne kulukomponentide kirjeldus ja hinnaarvestus. Samas ei ole eluliselt usutav, et suurema osa summast moodustavad transpordi- ja majutuskulud. Nt USA-s on ravimitootja määranud Elevidyse hinnaks 3,22 miljonit USD. Hüvitamisel tuleb võtta arvesse ravist saadava kasu suhet ravi maksumusega. Elevidyse hinna suurusjärku, Tervisekassa eelarvet ja taotluse asjaolusid arvestades ei ole vastav ravi kulutõhus. Ravimi kuluefektiivsuse põhjalik hindamine ei saa rikkuda taotleja õigusi. Kuna teadusartiklite põhjal olid uuringutulemused vastuolulised, pidas Tervisekassa kaalutlusõiguse korrektseks teostamiseks oluliseks küsida täiendavalt ravimikomisjoni arvamust. Kuivõrd taotletav ravi on seotud konkreetse ravimiga, mitte ravimeetodiga, siis on ravimikomisjon kohane hindama ravimi mõjusid ning teadaoleva teabe alusel eesmärgi saavutamise võimalikkust. Hindamisel on indikaatoriks tervise paranemine ravi tulemusena – ravi on tulemuslik, tüsistuste ja kõrvaltoimete sagedus vähene. Praegusel juhul jõudis ravimikomisjon järeldusele, et Elevidyse puhul on vähetõenäoline jõuda eesmärgipärase tulemuseni. Vaide menetlemisel ei ole võetud arvesse vaidemenetluses esitatud uusi asjaolusid (st uus füsioteraapiline hindamine, ravimile kasutusloa andmine järjest rohkemates riikides, soov hüvitada ravimikulu vähemalt osaliselt). Vaides viidatud sama diagnoosiga patsientide Ralfi ja Henri ravi ei rahasta Tervisekassa.

MENETLUSOSALISTE SEISUKOHAD RINGKONNAKOHTUS

10(23)

3-25-1790 Halduskohus on lisaks vääralt tuvastanud ravi edukuse tõenäosuse, sest ravil puudub teaduslik tõendus ja efektiivsus. Seetõttu on kaebuse perspektiivi hinnatud ebaõigesti. Esialgse õiguskaitse kohaldamine kahjustab pöördumatult avalikku huvi. Esialgse õiguskaitse abinõu peab olema proportsionaalne kõigi menetlusosaliste suhtes ning samaväärselt taotleja õigustega tuleb arvestada ka avalike huvidega ja võimalike kolmandate isikute õigustega. Kuna Tervisekassa kasutab avalikke vahendeid, on oluline, et vahendite kasutamisele eelneb saadava kasuteguri põhjalik hindamine. Selleks on nähtud ette hindamismetoodikad, mida kohaldatakse võrdselt kõigile tervishoiuteenustele. Avalike vahendite kasutamine peab olema otstarbekas, läbipaistev ja õiguspärane ning võtma arvesse suurimat kasu, mida on võimalik kasutatavatest vahenditest saada. Ühistest vahenditest peab saabuma kasu ühiskonnale tervikuna. Taotletava ravi maksumus on väga kõrge (ca 2,8 miljonit eurot). Sellise summa eest saab kõikides Eesti üldhaiglates võtta vastu terve aasta sünnitused. Südamesiirdamise hind on ca 200 000 eurot. Ühe inimese ravi (millel puudub lisaks tõendatud efektiivsus) rahastamine sellises ulatuses on ebamõistlik ja ebaproportsionaalne avalike vahendite kasutamine. Ennatlik ja põhistamata on kohtu järeldus, et ravi vajavatel isikutel on ka endil võimalik ravisse vähemalt osaliselt rahaliselt panustada. Samuti ei oleks tagatud inimeste võrdne kohtlemine. Ravikindlustuse vahenditest rahastatakse sisuliselt kogu Eesti tervishoidu (RaKS § 2). Mida suurem väljaminek, seda suurem on mõju ühiskonnale tervikuna. Iga väljaminek peab olema sihipärane ja põhinema kindlatel, õigusaktide tasandil kokku lepitud tingimustel. Solidaarse tervisekindlustuse eesmärk on tagada rahaline kate baasteenustele, mis on kõigile kättesaadavad, mitte rahastada teenuseid, mis on kättesaadavad ainult kitsale rühmale. Lapse elu ja tervise kaitse on äärmiselt olulised. Inimelu on hindamatu. Samas peab avalike vahendite kasutamisel olema võimalikult suures osas veendumus, et ravi ka tegelikult lapse tervist ja elu kaitseb. Praegusel juhul see nii ei ole. Väide ravi tervistavast mõjust ei ole teaduspõhiselt tõendatud. Halduskohus on lähtunud üksnes ootusest, et ravi võib olla edukas, jättes kõik vastupidist kinnitavad argumendid ja tõendid käsitlemata. Välisravi rahastamise eesmärk ei saa olla parima võimaliku ravi saamine võrdluses kogu maailmaga, kui ravikäsitlus Eestis võimaldab osutada patsiendile sobivat ravi siin. Juba lühikese aja jooksul on Elevidyse ravi praktikas olnud kaks surmajuhtumit. Samuti ei ole teada, et Elevidyse ravi oleks toonud kaasa täielikku paranemist Duchenne’i lihasdüstroofiast. Seda ei saagi hinnata ilma pikaajaliste uuringuteta, mida ei ole veel lõpuni viidud ja mille tulemusi ei ole avaldatud. Senikaua ei saa väita, et Elevidys on teaduslikult tõestatud efektiivne ravim, mis aeglustab haiguse progresseerumist või saavutatakse täielik stabiliseerumine. GKS-i ravi puhul on tegemist ravistandardiga. Tõenduspõhist ja Euroopas kasutusel olevat GKS-i ravi tuleks igal juhul eelistada mitte-tõenduspõhisele Elevidyse ravile, mis ei ole Euroopas kasutusel. Lisaks on alternatiivne ravim Calcort (deflasakort), mille kasutamise põhjenduse on patsiendi endine raviarst Tervisekassale esitanud. Selle ravimi erandkorras hüvitamine on võimalik, kuid selleks tuleb esitada uus ravimi erandkorras kompenseerimise taotlus (RaKS § 41 lg 8). Alternatiivne ravivõimalus on Eestis seega olemas ja kaebus RaKS § 271 alusel välisriigis tõenduspõhisuseta ravimi saamiseks oleks perspektiivitu. Elevidyse ravi saamine ei välista hilisemate ravikulude tekkimist, eriti kui osutatakse tõenduspõhisuseta ravi, mis ei pruugi olla efektiivne. See võiks tuua kaasa hoopis mitmekordsed kulud. GKS-i ravi kulu jaguneb perioodiliselt ja ühe pakendi (ravim Calcort, toimeaine 6 mg, karbis 100 tabletti) orienteeruv hind on 33,41 eurot. Halduskohus leidis ebaõigesti, et taotletava tervishoiuteenuse kulusid saaks kanda ka osaliselt. Tervisekassal ei ole alust hüvitada kulusid osaliselt või kellegagi kahasse. Tervishoiupoliitika otsuseid ei saa kujundada selle alusel, milline on inimese enda maksevõimekus. Tervisekassa eelarvest tasutakse tervishoiuteenuste eest ühtsetel alustel, sõltumata inimeste majanduslikust 11(23)

3-25-1790 olukorrast. Taotleja või tema pere rahalised võimalused ei saa olla aluseks riigi poolt hüvitavate teenuste saamiseks. Kuna halduskohus ei ole hinnanud taotleja majanduslikku võimekust, siis on kohane lähtuda keskmisest inimesest. Eluliselt ei ole usutav, et keskmine inimene suudaks kaebuse rahuldamata jätmise korral tagastada 2,8 miljonit eurot. Seetõttu on väär halduskohtu järeldus, et puudub alus arvata, et hüvitise tagasisaamine oleks hiljem võimatu. Kuna hüvitise tagasisaamine oleks võimatu, siis ei saa kohus ennast distantseerida vastutusest, et taotletava välisravi rahastamise korral jääb mitmetel teisel patsientidel Eestis ravi saamata. Avalik huvi ei seisne ainult avalike vahendite sihipärases kasutamises, vaid ka isikute võrdses kohtlemises. Esialgse õiguskaitse kohaldamisega saab taotleja eelise, mida teistel samas olukorras olevatel isikutel ei ole. Võrdse kohtlemise tagamiseks tuleks edaspidi kõik sarnased taotlused rahuldada, minnes mööda seaduses sätestatud kriteeriumitest. Ebamõistlikult kalli ja tõenduspõhisuseta ravimi kasutamise kaalukausi teisel poolel on teiste patsientide elu ja tervis, mida tuleb samuti kaitsta. Kaebus oleks perspektiivitu, sest taotletud ravil puudub piisav teaduslik tõendus. Halduskohus on ebaõigesti leidnud, et Elevidyse ravi meditsiinilise efektiivsuse tõendatust ei saa praeguses menetlusetapis kahtluse alla seada. Arstliku konsiiliumi 25.02.2025 hinnangust nähtuvalt on geeniravile ainult ootused ehk ravimi efektiivsus ja tulemus on teadmata. Elevidyse ravi tuleks alustada võimalikult varases eas. Uuringute EMBARK ja ENDEAVOR sihtrühmas olid nooremad kui 9-aastased patsiendid, mistõttu puudub teadmine, kas ja milline on raviefekt vanematel lastel. Taotleja on varsti 10-aastane ning hinnati Dubai lastehaiglas ravile sobivaks 2024. a lõpus. Taotluse kohaselt kinnitab 07.05.2025 füsioteraapiline hindamine liikumisvõime järsku halvenemist viimase 5,5 kuu jooksul. Ravi mõju praeguses hilisambulatoorses faasis ei ole täiendavalt hinnatud ning selle efektiivsus taotleja tervisliku seisundi puhul on teadmata. Ravimi mõju võib olla lootustandev, kuid puudub kindlus ja teadmine, et ravi toimib. Elevidyse pikaajalist kasu ei ole veel teaduslikult tõestatud. Patsientide tervenemisi ravimi manustamise järgselt ei esine. EL-s ei ole ravimile väljastatud müügiluba ega näidustust ning puuduvad ametlikud juhised, kellele ja millal seda kasutada. Uuringute sihtgrupiks on olnud taotlejast nooremad lapsed, mistõttu ei saa neid otse üle kanda. EMBARK uuringu esmased tulemused ei näidanud ravimi paremust platseebo ees ja kahe aasta uuringutulemused on ebausaldusväärsed. Ravimi kliinilise efektiivsuse kasu võrdluses tänase parima toetava raviga on tõendamata ja sisuliselt oleks taotleja puhul tegemist katse-eksituse meetodiga. Viimase surmajuhtumi tõttu peatati kolmanda faasi ENVISION uuring, mis hõlmab ambulatoorseid ja mitteambulatoorseid inimesi vanuses 8–18 eluaastat. Duchenne’i lihasdüstroofia geeniravi ravimiga delandistrogene moxeparvovec (Elevidys) on hinnanud Tervisekassa ravimikomisjon, kes jõudis järeldusele, et patsientidel on suur katmata vajadus efektiivse ravivõimaluse järele, kuid taotletava ravimi efektiivsuse kinnitamiseks ja selle saavutamise tõenäosuse hindamiseks ei ole praegu teaduslikke tõendeid, lisaks on ravimi maksumus väga suur, kulutõhusus teadmata ja lisanduv kulu Tervisekassa eelarvele märkimisväärse mõjuga. Ravimi meditsiinilist efektiivsust ei saa järeldada sellest, et mitmed riigid on andnud sellele müügiloa. Loetletud 9 riigi hulgas ei ole ühtegi Euroopa riiki ning enamikes riikides on ravim näidustatud 4–7-aastastele lastele. Seega ei ole ravim taotlejale näidustatud (st efektiivsus on teadmata) isegi riikides, kus sellele on antud kasutusluba. Tasu maksmise ülevõtmisel peab olema piisavalt tõendeid, et taotletav ravi on efektiivne ja tõenduspõhine. Seni avaldatud andmed ravimi kasu osas ei ole piisavad.

3-25-1790 (Tervisekassa on teinud RaKS § 271 lg 1 tingimuste täidetust hinnates olulisi kaalutlusvigu) ning avalik huvi ja kolmandate isikute õigused ei ole kaalukamad kui taotleja pääsemine elutähtsale ravile. Taotleja kinnitab, et plaanib Tervisekassa 20.06.2025 vaideotsuse tähtaegselt halduskohtus vaidlustada. Elevidyse ravi on taotlejale näidustatud ja selle efektiivsus on piisavalt tõendatud. Ühegi ravi puhul ei ole täielikult tõendatud efektiivsust ja ohutust. Määruskaebuses on loodud moonutatud ettekujutus, et GKS-i ravi on tõendatult efektiivne ja ohutu, aga Elevidyse ravi on tõendamata ja ohtlik. Isegi kui ravimile on selle manustamise hetkel antud hinnang, et ravimi efektiivsus ja ohutus on piisavalt tõendatud, ei tähenda see, et tulevikus (järelkontrolli käigus) ei või selguda uut informatsiooni ravimi ohtlikkuse kohta ja ravim eemaldatakse hiljem turult. Ajaloost leiab palju selliseid näiteid. Lisaks sõltub ravimite efekt konkreetse patsiendi füsioloogiast. Ravimite kasutust reguleerivad asutused ei anna ravimitele kunagi hinnangut, et ravimite efektiivsus ja ohutus on täielikult tõendatud, vaid lähtutakse kaalutlustest, et saadav kasu peab üle kaaluma võimalikud kaasnevad riskid. Neid seisukohti saab kohaldada ka siinsel juhul. GKS-i ravi ei ole nii ohutu nagu Tervisekassa väidab, vaid sellel on mitmeid ohtlikke ja patsiendi elukvaliteeti mõjutavaid kõrvaltoimeid. Järjest rohkem kaalutakse, kas GKS-i ravi ei ole mitte oma aega Duchenne’i lihasdüstroofia ravis juba ära elanud. Elevidyse ravi puhul on toimumas mitmed kliinilised uuringud ja samal ajal on alustatud ravimi manustamisega väljaspool kliinilisi uuringuid. Ravimitootja kontrollib aktiivselt ravi tulemusi ja kõrvaltoimeid ning korrigeerib vajadusel ravijuhendit. Elevidyse ravi on peetud taotlejale võimalikuks. Halduskohus märkis õigesti, et Elevidyse ravi ei saa olla taotlejale kahjulikum kui ravita jäämine või GKS-i ravi saamine. Osade haiguste puhul ongi võimalik kaalutlus, et haiguse tagajärjed on niivõrd rasked, et kõik kliinilised uuringud ei pea olema täielikult lõpuni viidud enne, kui ravim juba kasutusele võetakse (vrd COVID-19 pandeemia algus). Mitmed meditsiini valdkonnas kõrgelt arenenud riigid (USA, Jaapan, Bahrein, Kuveit, Omaan, Katar, Araabia Ühendemiraadid, Brasiilia, Iisrael) on juba andnud Elevidysele müügiloa konkreetselt Duchenne’i lihasdüstroofia raviks (sh on müügiloa menetlus käimas EL-s ja Ühendkuningriigis, kus oodatakse müügiluba juba 2025. a jooksul). Põhjendamatu on keelduda Elevidyse ravi rahastamisest viitega ohtlikkusele olukorras, kus GKS-i ravi kõrvaltoimed on vähemalt sama ohtlikud. Seejuures on Elevidys suunatud haiguse molekulaarse põhjuse (düstrofiini tootmise puudumine lihasrakkudes) ravimisele, samas kui GKS-i ravi on sümptomaatiline (põletiku vähendamine lihasrakkudes) ja ei peata haiguse geneetilist progresseerumist. RaKS § 271 lg 1 p 4 sätestab plaanilise välisravi rahastamise tingimuseks selle, et taotletava tervishoiuteenuse eesmärgi saavutamise keskmine tõenäosus on vähemalt 50%. Nõude täitmine sõltub suuresti sellest, kuidas määratleda taotletava tervishoiuteenuse eesmärk. Konsiilium on leidnud, et Elevidyse ravi eesmärk on parandada lihasraku funktsiooni ehk pikendada iseseisvat liikumisvõimet jm. Seega oleks ekslik lähtuda Tervisekassa tõlgendusest, et Elevidyse ravi on efektiivne üksnes juhul, kui ravi on täielikult tervistava toimega. Seda, et Elevidyse ravi manustamine parandab lihasraku funktsiooni (lihasrakud hakkavad tootma mikro-düstrofiini), tõendavad kõik senised teadusuuringud (vt ka ravimitootja 21.05.2025 pressiteade). EMBARK uuringu raames ei ole avaldunud ühtegi uut ohutusprobleemi. Elevidyse ravi efektiivsus on vähemalt 50%. See, millised mõjud on ravil pikaajaliselt, ei ole oluline asjaolu taotletava tervishoiuteenuse eesmärgi saavutamise keskmise tõenäosuse ning tõendatud meditsiinilise efektiivsuse (RaKS § 27 1 lg-d 3 ja 4) hindamisel (vt ka Tallinna Ringkonnakohtu 18.07.2022 määrus nr 3-22-1366, p 7). Olukorras, kus ravimi mitte manustamise tagajärg lühikeses või keskmise pikkusega ajaraamis võib olla surm, on ebaõige kritiseerida, et ravi pikaajalised mõjud on piisavalt uurimata. Konsiiliumi viidatud ravi eesmärgid – pikendada iseseisvat liikumisvõimet, lükata edasi 13(23)

3-25-1790 hingamispuudulikkust ja invasiivse hingamistoetuse vajadust ning vähendada skolioosi tekke võimalusi – on kõik lühikeses ajaraamis mõõdetavad tulemused. Pikaajaliste ja suuremahuliste uuringute tulemuste eeldusega seab Tervisekassa Elevidyse ravi rahastamisele ebamõistlikult kõrge lävendi, kuna tegemist on harvikhaigusega, millele ei saa kehtestada sama taset nagu enamlevinud haiguste puhul. RaKS § 271 lg 2 kohaselt moodustatud arstlik konsiilium toetab hinnangut, et Elevidyse ravi on efektiivne ja sobib taotlejale. Tegemist on ainukese haigust modifitseeriva toimega raviviisiga. Kuigi konsiilium hindas RaKS § 271 lg 1 eeldused täidetuks, leidis Tervisekassa siiski, et ravi ei oleks efektiivne ja seda ei rahastata. Puudub põhjendus, miks ei lähtutud erialaspetsialistide hinnangust. Elevidyse ravi ohutus on piisavalt tõendatud. Uuringute põhjal ei ole võimalik väita, et Elevidys oleks kõrvaltoimete esinemise osas oluliselt ohtlikum kui mõni teine Duchenne’i lihasdüstroofia ravimeetod. Kõrvalnähtude tekkimisel saaks neile vajadusel kiiresti reageerida, sest taotleja oleks pärast ravimi manustamist vähemalt 60 päeva Dubai lastehaigla arstide pideva jälgimise all. Tervisekassa viidatud kaks surmajuhtumit ei ole asjakohased, sest mõlemal juhul olid patsiendid vanemad (15- ja 16-aastased) ja mitteambulatoorsed. Tootja on peatanud ravi üksnes mitteambulatoorsetele patsientidele. Selle põhjal on riskifaktoriks patsiendi vanus ja liikumisvõime. Taotleja on 9-aastane ja võimeline iseseisvalt liikuma. Elevidyse ravi noortele ambulatoorsetele patsientidele ei ole ohtlikum kui mõni teine Duchenne’i lihasdüstroofia ravis kasutatav ravimeetod. Halduskohus märkis õigesti, et ravi ebaõnnestumise riski kannab taotleja. GKS-i ravi on taotlejale ebasobiv ja see ei ole Elevidyse ravi alternatiiviks RaKS § 271 lg 1 p 1 mõttes. Tegemist ei ole võrreldavate ravimitega, sest nende toime on täiesti erinev. WHO on kinnitanud, et sümptomaatiline ravi ei ole alternatiiviks, kui on olemas haiguse kulgu mõjutav geneetiline ravim. Ka konsiilium leidis, et Elevidyse ravile ei eksisteeri Eestis alternatiivseid taotlejale näidustatud tervishoiuteenuseid. Tervisekassa viide raviarsti taotlusele ravimi Calcort erandkorras kompenseerimiseks ei ole praegu asjakohane. Tegemist on GKS-de gruppi kuuluva ravimiga, mitte eraldiseisva ravimiga. GKS-i ravi ei ole alternatiiv Elevidyse ravile, kuna see ei ravi, vaid üksnes leevendab tagajärgi. Taotlus edastati Tervisekassale n-ö varuvariandina, kui Elevidyse ravi rahastamisest lõplikult keeldutakse. Calcorti manustamisega alustamine oleks praeguses menetlusetapis võimatu. Calcorti kasu hilisambulatoorses faasis on piiratud ja raviskeemi kohaselt kuluks vähemalt 3–4 kuud enne, kui saavutatakse stabiilne GKS-i kogus. Suure tõenäosusega ei kvalifitseeruks taotleja selleks ajaks enam Elevidyse ravile. GKS-i ravi ei annaks ka lühikeses ajaraamis positiivset efekti taotleja terviseseisundile ning sellel oleksid tõsised ja sagedased kõrvaltoimed (kaalu tõus, pikkuskasvu aeglustumine, vererõhu tõus jm). Taotlejale on teada, et samuti Duchenne’i lihasdüstroofiaga Ralfi ja Henri puhul kannab riik poole ravi maksumusest ravimiga EXONDYS 51, millele Euroopa Ravimiamet keeldus 2018 kahel korral müügiloa andmisest ja millel puudub EL-s müügiluba seniajani. Kuna nimetatud ravim taotleja raviks ei sobi, siis taotleb ta Elevidyse ravi hüvitamist. Elevidyse kõrvaltoimed ei ole oluliselt ohtlikumad kui GKS-i kõrvaltoimed. Tervisekassal on olemas vahendid taotleja ravi rahastamiseks. Elevidyse ravi maksumuseks on Dubai lastehaigla hinnapakkumisest nähtuvalt 10 660 532 AED ehk 2 504 354,05 eurot, mitte 2,8 miljonit eurot. Tervisekassa ei ole arvestanud Elevidyse ravi rahastamisega tekkivat säästu (vt Riigikohtu 17.06.2004 määrus nr 3-3-1-17-04, p 24). Tervisekassa 2024. a majandusaasta aruande kohaselt kavandati 2024. a-l Eestis kindlustatute raviks välisriigis ligi 7 miljonit eurot, millest kasutati 70% ehk ca 2,1 miljonit jäi kasutamata. Seega saaks Tervisekassa taotleja ravi 85% ulatuses katta ainuüksi 2024. a välisravi vahendite ülejäägi arvelt, rääkimata Tervisekassa muudest eelarvevahenditest. Tervisekassa jaotamata tulem 2024. a lõpus oli 14(23)

3-25-1790 546,6 miljonit eurot. Seega ei vasta tõele, et Tervisekassal puuduvad vahendid taotleja ravi rahastamiseks ning see võiks tuua pöördumatu kahju avalikule huvile. Lisaks on Tervisekassal riskireserv, mille suurus 2025. a-l on 50 miljonit eurot. Tervisekassa kavandas 2025. a I kvartalis raviks välisriigis ligi 2 miljonit eurot, millest kasutati 934 000 eurot. Ülejäänud summa oleks saanud suunata taotleja välisravi vähemalt osaliseks hüvitamiseks, ilma et see mõjutanuks Tervisekassa eelarve täitmist negatiivselt. Tervisekassal on võimalik hüvitada Elevidyse ravi ka osaliselt, see jääks RaKS §-s 271 sätestatud kaalutlusõiguse piiridesse. Seega on Tervisekassa teinud kaalutlusvea, jättes analüüsimata võimaluse kanda taotletava tervishoiuteenuse kulud osaliselt. Mõistetamatu on olukord, kus Tervisekassal võiks olla võimalik kanda kulusid ka väiksemas ulatuses, kuid ta lihtsalt keeldub sellest. Taotletava tervishoiuteenuse rahastamine on avalikes huvides, isegi kui see võiks mõjutada negatiivselt Tervisekassa eelarvet. Taotlejal on diagnoositud fataalne haigus, millele on võimalik saada tõendatult piisava efektiivsusega ravi välismaal. Enamik Tervisekassa hüvitatavaid tervishoiuteenuseid ei seondu fataalsete haigustega, mistõttu ei saa teenuste edasilükkumisel olla niivõrd raskeid tagajärgi. Tervisekassa on võrdse kohtlemise põhimõtet sisustanud ebaõigesti. Võrdsed võimalused ravi puhul on tagatud seeläbi, et kõigil Duchenne’i lihasdüstroofiaga patsientidel on võimalik saada Eestis GKS-i ravi, samuti on kõigil võimalik soovi korral esitada taotlus neile sobiva välisravi hüvitamiseks. See, kas taotlus rahuldatakse, ei kuulu enam võrdse kohtlemise kaitsealasse, sest taotluse rahuldamisel peab Tervisekassa lähtuma iga taotleja individuaalsest olukorrast, mis ei saa kunagi olla 100% identne teistega. Võrdse kohtlemise põhimõttest ei saa rääkida välisravi kõigile kättesaadavaks tegemise osas, vaid üksnes osas, mis hõlmab võrdsete võimaluste tagamist sarnaste hüvede taotlemiseks. Tervisekassa tõendamata viited muudele tervishoiukuludele on asjakohatud. Sünnituste eest on Tervisekassa seejuures 2024. a majandusaasta aruande kohaselt tasunud 21 429 000 eurot ehk ligi 10 korda väidetust rohkem. Südamesiirdamise puhul pole teada, mida viidatud 200 000 eurot hõlmab. Harvikhaiguse ravi on iga patsiendi puhul individuaalne ja seetõttu ka kulukam. Elevidyse ravi on ühekordne väljaminek, mitte perioodiline kulu. Esialgse õiguskaitse määruse alusel saadu tagastamine on kaebuse rahuldamata jätmise korral võimalik. Taotleja isa on aktiivselt tegutseva ja kasumliku äriühingu ainuosanik ja juhatuse liige. Äriühingu kasum aastatel 2022–2024 oli ca 1,5 miljonit eurot aastas ning ettevõttel on põhivara kokku ligi 8 miljonit eurot. Kui taotlejal peaks tekkima HKMS § 254 lg-st 2 tulenev kohustus saadu tagasi maksta, siis on taotleja isal põhimõtteliselt võimalik pikema aja jooksul teha äriühingust dividendiväljamakseid, et kulud Tervisekassale hüvitada.

RINGKONNAKOHTU PÕHJENDUSED

3-25-1790 juhtinud tähelepanu, et praegusel juhul seisneks taotletav ravi välisriigis esmajoones ravimi Elevidys ühekordses manustamises, mida oleks iseenesest võimalik teha ka Eestis (sh korraldada vajalikud analüüsid ning protseduurile eelnev ja järgnev patsiendi jälgimine). Vaideotsusest (p 4.8) võib aru saada, et sellises olukorras ei oleks õige taotleda RaKS § 27 lg 2 alusel plaanilise välisravi rahastamist, vaid RaKS § 41 lg 8 alusel ravimi erandkorras kompenseerimist. Kuivõrd Tervisekassa ei ole 16.04.2025 otsusega siiski jätnud RaKS § 27 lg 2 alusel esitatud taotlust läbi vaatamata, vaid lahendas selle sisuliselt, ning puudub ka mõistlik põhjus eeldada, et Elevidyse ravi Eestis oleks tegelikult võimalik (st kuna ravimile ei ole antud EL-s müügiluba ja ravimi kasutamise kohta puuduvad kinnitatud juhised), siis tuleb praegusel juhul lähtuda ikkagi RaKS § 271 sätestatust.

3-25-1790 võimalust kohaldada sellist esialgse õiguskaitse abinõu, millega kohustatakse Tervisekassat võtma ravi rahastamise kohustus üle üksnes osaliselt. Praegusel juhul ei oleks sellise abinõu rakendamine siiski põhjendatud, sest taotletava ravi maksumus on äärmiselt suur (vähemalt ca 2,5 miljonit eurot) ning isegi kui kohustada Tervisekassat taotletavat ravi rahastama näiteks 50% ulatuses, tähendaks see ikkagi taotlejale ilmselt üle jõu käivat kohustust. Seejuures ei saa vastuses määruskaebusele esitatud andmeid taotleja pere maksevõimest pidada ringkonnakohtu hinnangul usaldusväärseteks, sest väidetavalt aastatel 2022–2024 igaaastaselt ca 1,5 miljonit eurot puhaskasumit teeninud äriühingul ei ole äriregistri teabesüsteemi andmetel maksustatavat käivet ega töötajaid ning äriühing ei ole kogu oma tegutsemisaja (2021–2024) kohta esitanud ainsatki majandusaasta aruannet. Eeltoodust tulenevalt ei saa praegusel juhul eeldada, et esialgse õiguskaitse määruse alusel välja makstava hüvitise tagasinõudmine oleks reaalselt võimalik.

3-25-1790 tervishoiuteenust ei saa kindlustatud isikule Eestis osutada, olenemata sellest, kas neid Eestis üldse osutatakse või mitte (vt Riigikogu XII koosseisu 481 SE seletuskiri, lk 14). Ravikindlustuse seaduse algredaktsiooni seletuskirjas ei ole plaanilise välisravi kriteeriume sisustatud (vt Riigikogu IX koosseisu 914 SE seletuskiri) ja selles osas puudub ka väljakujunenud kohtupraktika. Sätete tõlgendamisel tuleb samas arvestada, et kuigi põhiseaduse § 28 lg 1 kohaselt on igaühel õigus tervise kaitsele, ei garanteeri põhiseadus õigust igasugusele tasuta arstiabile ning ei määra kindlaks, millistele tingimustele peab ravikindlustussüsteem vastama. Sotsiaalsete põhiõiguste kujundamisel on seadusandjal avar otsustusruum (mh lähtudes riigi majanduslikust olukorrast) ja kohtud ei tohi asuda seadusandja asemel langetama sotsiaalpoliitilisi otsuseid (nt Riigikohtu 07.06.2011 otsus nr 34-1-12-10, p 58).

3-25-1790 ravi kuldstandard Eestis on regulaarne ja pikaajaline GKS-i ravi, kuid sellel on üksnes osaline haiguse progresseerumist edasilükkav mõju ning see ei ole tervistava toimega.

3-25-1790 argument, et ühegi tervishoiuteenuse või ravimi ohutus ja efektiivsus ei saa kunagi olla lõplikult tõendatud, sest ilmselgelt ei eeldagi RaKS § 27 1 lg 1 p 3 sellist võimatult kõrget tõendatuse lävendit ja Tervisekassa ei ole seda ka ise seadnud.

3-25-1790 arstid on tunnistanud ta ravimi saamiseks sobivaks. Ravimi efektiivsust ja ohutust hinnatakse siiski ravimiuuringutega.

https://www.ravimiamet.ee/ravimid-ja-ohutus/ravimiuuringud/kliinilised-uuringud#ravimiuuringute-faas

21(23)

3-25-1790 käsitada RaKS § 271 lg 1 p 1 tähenduses alternatiivse tervishoiuteenusena, mis on taotlejale näidustatud, tõendatud meditsiinilise efektiivsusega (s.o haiguse progresseerumist mõnevõrra aeglustav) ning Eestis kättesaadav. Asjaolu, et taotleja ei ole senini soovinud GKS-i ravi alustada (eelkõige võimalike kõrvaltoimete tõttu), ei tähenda, et tegemist ei oleks alternatiiviga.

3-25-1790 kasutada ravikindlustuse eelarvevahendite üksnes seaduses sätestatud ühtsetel õiguslikel alustel. Kui koos Tervisekassa 16.04.2025 otsuse ja 20.06.2025 vaideotsuse peale võimalikult esitatava kaebusega esitatakse halduskohtule samas usaldusväärsed tõendid, mille põhjal saab olla veendunud, et taotletud esialgse õiguskaitse abinõu kohaldamine (kasvõi osaliselt) ei tähendaks eelduslikult, et kaebuse rahuldamata jätmise korral jääks alusetult saadu riigile tagasi maksmata (s.o avalikele huvidele ei tekiks samaväärset kahju nagu siis, kui taotleja võimalik eeliskohtlemine jääkski kehtima), siis võib halduskohtul olla põhjendatud otsustada esialgse õiguskaitse kohaldamine uuesti.

23(23)

Allikas: Riigi Teataja avaandmed. Füüsiliste isikute nimed on kohtu poolt anonüümitud. Andmed on informatiivsed.